样本量计算公式（队列研究样本量计算公式）

《中国药物经济学评价指南》课题组

北京大学中国卫生经济研究中心

——指南 2：研究设计——

2.1 研究类型

药物经济学研究可采用前瞻性研究（Prospec-tive Study）、回顾性队列研究（Retrospective Cohort Study）、混合研究设计（临床试验结合回顾性或实际条件下的数据收集）及二次文献研究设计。其中，前瞻性研究又包括随机临床干预研究和前瞻性观察研究（Prospective Observational Study）。

解释：

（1）随机临床干预研究又可以分为围绕随机对照临床试验（Randomized Controlled Trial,RCT）的平行研究和实际临床试验（Programmatic Clinical Trial, PCT）研究。围绕随机对照临床试验的平行研究是将药物经济学研究与药物临床试验相结合，通常在药物Ⅲ期临床试验，也有在Ⅱ期或Ⅳ期临床试验中进行经济学研究。这是目前广泛采用的研究设计，借助药物临床试验严格的随机对照双盲设计，可以获得较强的可信度（Credibility）和较高的内部效度（Internal Validity）。但其外部效度（External Validity）低，且对照多为安慰剂。而PCT研究则是在药物的日常实际应用环境中（MacPherson，2004），进行药物经济学研究。

（2）前瞻性观察研究（Prospective Observational Study），即基于队列研究的药物经济学研究设计，这是药物经济学研究设计的理想标准。它能反映真实条件下药品治疗的成本效果，具有很好的外部性，但由于取消了外部限制、病人依从性（Compliance）差和干扰因素 （Confounding Factors）多，从而降低了内部效度， 并因此增加了分析的难度。

（3）回顾性队列研究是缺乏前瞻性研究时的最佳选择。使用某药的病人作为研究组，使用其他药物的病人作为对照组，进行比较研究。有关数据大多可直接从现有的临床数据库获得，成本较低，研究时限也较短，并有较高的外部效度。研究要求对任何可能的混杂因素，如年龄、性别、疾病严重程度、多种疾病并发状况等因素进行统计控制，但是由于现实环境中队列研究的选择偏倚（Selection Bias），研究组与对照组之间存在差异，难度较大。另外，现有的数据不是根据药物经济学研究目的而记录的，往往难以达到研究设计本身的要求。

（4）混合研究设计主要是以上几种研究设计方法的综合运用。通常从前瞻性的临床试验或回顾性队列研究中已获得足够的临床效果数据，需要回顾性收集临床试验病人的成本数据或采用横断面调查来获取相关的成本数据。混合研究设计是一种省时省钱的药物经济学研究方法，在没有条件开展前瞻性研究时可以作为替代选择。然而，由于难以获得病人的间接成本和效用资料，研究结果存在一定偏倚。

（5）二次文献研究主要是指利用已公开发表的文献资料，对不同药物治疗的方案进行系统的药物经济学综述分析。同时，在模型法研究中，也可以采用二次文献研究的方法对临床试验中药品的安全性和有效性等进行Meta分析，将分析结果作为模型中参数假设的主要来源。二次文献研究的特点是研究时间快，研究成本小，但必须基于充足的现有文献，以及不同研究文献的可比性等假设条件。

2.2 研究假定

对于研究设计或模型估计中所作的关键假定，应充分说明其依据和合理性。

解释：

药物经济学评价中存在很多不确定因素和难以估计的变量参数，尤其是在模型研究中，可能需要作若干假定，包括研究角度、分析技术、目标人群、对照选择、研究时限、贴现、临床指标等方面，这些假定可能对模型估计和评价结果具有关键的影响，因此需要给出明确说明（Briggs,2000;Sculpher et al,2000）。

2.3 样本大小

2.3.1 当研究中的数据来源于医保数据库等大样本数据时，由于样本量往往已远超过最低研究样本量的要求，不需要计算最小样本量。而当研究者自行设计数据收集方案时，特别是收集数据成本较高时，需要考虑最小样本量要求。

2.3.2 对于围绕临床试验的平行研究和二次文献研究来说，样本量由临床试验和已有研究决定。而随机临床干预研究、前瞻性观察研究和回顾性队列研究中要求的样本大小与净效益、随访时间、成本数量和单位价格、亚组人群有关。一般来说样本量应略大于随机临床试验，推荐采用药物经济学试验样本公式进行估算（Backhouse,2002;金丕焕，1993)。当估算公式中的各个参数难以获得时，每组病人样本量不得低于按临床试验或队列研究样本量估计公式计算的样本量。

解释：

一般说来，药物经济学试验样本应大于随机对照试验最小样本量的要求。主要是因为药物经济学试验与随机对照试验在对照、研究对象、研究背景、终点指标、效应大小、观察时限、Ⅰ型和Ⅱ型错误可接受水平和统计方法上的区别：采用常规治疗取代安慰剂对照，允许更广泛的治疗人群；单个国家或中心的研究；采用经济分析的结果指标；评价结果为成本效果比；研究时间足够长以观察最终的结果；对经济参数估计Ⅰ型和Ⅱ型错误大小；统计分析方法不同。这些都造成要求样本量增加，故应在预试验基础上估算其样本量。

2.4 研究时限

研究时限取决于研究中疾病的种类、治疗目标和预期产出等。一般来说，样本观察时间应足够长以获得干预所产生的主要成本和产出。研究设计中应说明研究时限及依据。当采用模型法来模拟长期治疗的成本和效果数据时，除了应列出长期治疗模拟时间及依据外，还应列出短期治疗的原始数据及研究时限。

解释：

研究时限应反映疾病的病程转归和干预方式带来的所有影响，因此研究时限应足够长以收集干预和对照可能的成本和效果上的显著差异，并且成本和效果数据的收集应该采用相同的研究时限。对于慢性病的治疗来说，最好的研究时限是患者的整个生命周期，但并不意味着要观察患者整个生命周期内发生的成本和效果，这既不方便也不可行。通常基于短期研究（临床试验或观察性研究）的成本和效果（中间结果）数据，采用模型法外推到长期的成本和效果。这时需要列出短期研究的结果和研究时限，同时应评价外推方法的适宜性，包括因果关系、研究假设和外推依据等等。

——指南 3：成本——

药物经济学评价的一项主要任务是对成本进行确认、计量和分析，其框架主要包括成本的确认（Cost Identification）、成本的测量（Cost Measurement）、贴现分析（Discounting）以及不确定性分析（Uncertainty Analysis）。

3.1 成本的确认

3.1.1 在确认成本时，应该包括所有直接医疗成本（Direct Medical Cost）。在可获得数据的情况下，建议包括直接非医疗成本（Direct Non-medical Cost）和间接成本（Indirect Cost）。隐性成本（Intangible Cost）可以灵活处理。当隐性成本显著较大时，需要对其进行专门评估。

3.1.2 成本范围的确认需要与所确定的研究角度一致，不同的研究角度决定不同的成本范围。从全社会的角度来看，转移支付不应纳入成本确认中。但如果支出较大的话，可以单独列出分析。然而，从公共支付者的角度来看，建议把转移支付成本纳入分析。

3.1.3 建议将因生命延长而产生的与此项干预活动有关的成本纳入成本分析，可以排除与治疗无关的成本。研究人员可以采用敏感性分析（Sensitivity Analysis）来判断这类成本的大小，如果这类成本很小，可以不予考虑 ；如果这类成本较大，则应该纳入分析（Gerduso et al,1996）。

3.1.4 如果所研究的医疗干预中发生了药物不良反应（Adverse Drug Reactions, ADRs），应当确认因处理不良反应而消耗的成本。与ADRs相关的成本主要有两类（李易平等，2009）：（1）为避免或监测 ADRs 发生而产生的成本；（2）ADRs发生后进行医疗干预而产生的成本。

3.1.5 在采用临床试验设计收集数据进行的药物经济学评价中，应当识别并排除为了进行临床试验而发生但在实际临床治疗中不会发生的成本项目。如某些成本项目难以明确确定在实际临床治疗中是否会发生，可以参考同类非基于临床试验的药物经学评价中的成本构成进行敏感性分析。

解释：

（1）成本的确认是指识别出干预措施所引起的相关资源消耗或所付出代价的各个成本项目。药物经济学研究的成本包括直接成本（Direct Cost）、间接成本和隐性成本。

（2）直接成本是指在医疗服务活动中直接发生的成本，包括直接医疗成本和直接非医疗成本。直接医疗成本是指某种治疗方案所消耗的医疗资源，如医生的时间、药费、手术费、诊疗费、治疗费、护理费、监护费、材料费、病房费、检验费、费氧气费和其他保健成本；直接非医疗成本是指病人因寻求医疗服务而直接消耗的医疗资源以外的资源，如交通费、食宿费、营养食品费等。一般情况下，直接非医疗成本因条件差异大，难以准确计算。因此如果所占比例较小，在研究中可将其忽略。

（3）间接成本是指由于疾病、伤残或死亡造成的患者和其家庭的劳动时间及生产率损失（Productivity Loss），包括休学、休工、早亡等所造成的工资损失等。

（4）隐性成本是指因疾病或实施预防、诊断等医疗服务所引起的疼痛、忧虑、紧张等生理上和精神上的痛苦及不适。隐性成本通常不单独测量，因为：①隐性成本难以用货币准确测量，且计量隐性成本本身通常要付出较多的成本；②在测量效用时，隐性成本已被包含在产出的测量中，无需重复测算。

（5）除了上述推荐的成本分类外，研究者也允许采用其他不同的成本分类方法，但要保证分类中包含所有的相关资源，并说明分类的依据。例如表1是不同研究角度下的另一种成本分类方式。

3.2 成本的测量

3.2.1 成本由消耗资源的数量和单价的乘积构成。医疗资源的计量单位可以根据国家卫生部和发展与改革委员会制定的医药服务项目标准来确定。如果基础数据来自**，应对其矫正，使其适用于中国。

3.2.2 医疗资源的单价可以从两个维度测量：一个是平均单位价格，例如次均住院费用、日均住院费用，次均门诊费用等；另一个是明细单位价格，即逐项计算各项具体耗材和劳务的费用。如果条件允许，尽可能使用后者。

3.2.3 研究组和对照组所涉及的资源单价必须使用同一价格来源。医疗资源的单价建议使用市场终端支付价格。如果药品仍未上市，建议采用生产厂商建议价格进行分析。如果使用其他价格体系，应该明确注明并解释其合理性。

3.2.4 对于疾病治疗所付出的时间成本，建议采用人力资本法（Human Capital Approach,HCA）进行计算（Liljas,1998），即参照市场平均工资水平计算其付出的时间成本。

解释：

（1）理论上，从全社会角度出发，药物经济学中的成本应按照机会成本原则进行估价计算（Luce et al,1990）。考虑到现实操作的难度，研究通常采用消耗资源的市场价格作为成本的计算标准。除非有充足的理由证明市场价格远远偏离成本，此时应该进行相应的调整并予以说明。

（2）常见的医疗资源单位包括体检次数、门诊次数、急诊次数、住院天数、处方数量、用药剂量以及更详细的诊疗耗材单位等。

（3）疾病治疗涉及到的时间成本主要包括三大部分：付费工作时间（Paid Working Time）损失、非付费工作时间（Unpaid Working Time）损失和休闲时间（Leisure Time）损失（Drummond et al,2005; Koopmanschap et al,2004;Van Roijen et al;1996）。

（4）在界定疾病治疗的成本和效益时，要尽量避免可能的重复计算（Double Counting） 或漏算。例如，应该明确 “因治疗获得的工作时间的增加”归类到成本的减少，还是归类到治疗的效益。

3.3 贴现

如果疾病治疗的时间超过一年，就应该对成本进行贴现。贴现率（Discount Rate）一般为市场利率，建议采用一年期的国家指导利率或国债利率进行贴现。贴现率应该进行敏感性分析，波动范围建议在0%～8%之间（国家发改委，2006；孙利华等，2010）。对于健康产出，建议采用与成本相同的贴现率进行贴现和敏感性分析（Smith et al，2001）。

解释：

（1）贴现是为了使成本或产出能够在同一时点进行比较。贴现率的选择要能够反映不同社会经济发展速度、价格变化、消费者的时间偏好等多种因素，国际上一般推荐5%的贴现率（姚宏，2006）。国际上敏感性分析的贴现率范围一般在0%～10%（Lazaro, 2002）。

（2）健康产出是否需要贴现以及贴现率如何选择目前国际上还存在争议（Johanet al, 2004）。

（3）成本发生的时点通常并不恰好在某年的年初或年末，但贴现的计算要求成本发生的时点必须在某年的年初或年末。因此在贴现计算时，有两种处理方法：一是假定每年所发生的成本均在年初发生；二是假定每年发生的成本均在年末发生。成本发生的时点不同，贴现所得值就不同。

（4）当研究期间发生明显的通货膨胀或者医疗服务相关资源价格上涨率明显高于其他商品时，需要对贴现率进行相应的调整。

——指南 4：健康产出——

疾病和干预手段可能对患者产生三个方面的影响：经济产出（Economic Outcomes）、临床产出（Clinical Outcomes）和人文产出（Humanistic Outcomes）（Kozma et al,1993）。药物经济学评价将经济产出归为成本的范畴，将临床产出和人文产出（生存质量影响）归为健康产出的范畴。广义的产出包括成本和健康产出两个部分；狭义的产出仅指健康产出。健康产出的测量指标包括效果（Effectiveness）、效用（Utility）、效益（Benefit）三类。

4.1 效果

4.1.1 药物经济学评价优先使用实际效果（Effectiveness）指标。当只能获得试验条件下的临床疗效（Efficacy）指标时，建议根据相关模型用临床疗效指标估计效果指标，再进行分析。如果不能进行模型估计，仍可以采用临床疗效指标进行药物经济学评价，但应当说明在试验条件下和实际使用状态下的可能差别和偏倚，并进行敏感性分析。

4.1.2 为了提高不同干预措施之间的可比性，药物经济学的评价应该尽可能采用终点指标（Final Endpoints）。如果获得终点指标有困难，也可以采用比较关键的中间指标（Intermediate Endpoints）进行分析，但应提供相应的研究文献依据，说明中间指标与终点指标之间的联系和相关程度。

解释：

（1）效果与疗效的区别。效果是指干预措施在自然状态（即非试验的现实条件）下对患者产生的治疗结果；而疗效是指干预措施在严格控制的情况（通常为随机临床试验）下对患者产生的治疗效果。两者之间的差别主要在于，在临床试验中，往往进行前瞻性的研究设计对病人进行筛选，研究者对临床试验进行严格的监督和控制。实际上，这样的研究结果反映的是在试验条件下的药物疗效，而不是自然状态下的药物效果。在实际使用条件下，可能出现很多与临床试验条件不一致的状况，例如医生的诊断误差、病人疾病的复杂程度、并发症状况、病人的依从性等等。为了保证药物经济学评价结果对卫生决策具有更实际的指导作用，在药物经济学评价中，最好采用效果而不是疗效。

（2）效果指标可以分为两大类：中间指标，如血压、血脂、血糖等生化指标（Biomarkers）；终点指标，如心肌梗塞、中风、糖尿病等疾病状态（Morbidity）以及疾病导致的死亡或死亡率（Mortality）。中间指标大多通过临床检查才能获知；终点指标大多反映的是已经发生或者病人可以感知的疾病事件，包括病人报告产出（Patient Reported Outcomes，PRO）指标等。

4.2 效用

4.2.1 测量健康效用值时，当目标人群为健康人群时，建议使用通用（Generic）效用值测量量表。当目标人群为患病人群，且有适合该病种的效用值测量量表时，建议使用疾病专用（Disease Specific）效用值测量量表。当目标人群为患病人群，但没有适合该病种的效用值测量量表时，建议使用通用效用值测量量表。

4.2.2 健康效用值的测量工具主要推荐以下几种：直接测量法中的标准博弈法（Standard Gamble，SG）、 时间权衡法（Time Trade-off，TTO）、模拟视觉标尺法（Visual Analogue Scale，VAS）；间接测量法中的欧洲五维健康量表（Euro-Qol-5 Dimensions，EQ-5D）、六维健康测量量表（Short-Form Six-Dimensions，SF-6D）、健康效用指数（Health Utilities Index，HUI）和健康质量量表（Quality of Well-Being，QWB）等（Kopec et al, 2003;R?s?nen et al,2006）。

4.2.3 使用间接测量工具时，应当首选基于中国大陆人群的效用值转换表。当不能获得此转换表时，可以采用应用广泛并得到普遍认可的效用值转换表，也可以采用基于其他社会文化背景相近人群的效用值转换表，并进行敏感性分析。

4.2.4 报告效用指标时，需要首先分别报告生存时间（生命年数或预期寿命）和健康效用值，然后才能报告质量调整生命年（Quality-adjusted Life Year，QALY）或质量调整预期寿命（Quality-adjusted Life Expectancy，QALE）。

解释：

（1）药物经济学中的效用指的是患者或社会对于某种干预措施所带来的健康结果的一种偏好（Preference） 。效用指标主要有QALY 和QALE 等。QALY等于剩余的生命年数乘以这段时间内的健康效用值；QALE 等于预期寿命乘以这段时间内的健康效用值。两者均能综合反映生命的 “质”和 “量”的变化。但是QALY用剩余的生命年数来表示生命的量，能够得到个人的效用值；而由于同年龄组的男性或女性的预期寿命是一致的，因此QALE可以在社会整体层面衡量人群的效用值，不适合来得到个人的效用值。由于剩余的生命年数和预期寿命均较易获得，计算QALY和QALE的关键在健康效用值的测量上。

（2）在流行病学中还有一个与QALY类似的分析指标伤残调整生命年（Disability Adjusted Life Year，DALY），主要用于描述各国或地区的疾病负担情况。由于DALY是一个基于人群研究的指标，并且计算DALY时所采用的调整权重不是基于偏好测量的，因此在成本效用分析中不推荐使用。

（3）非效用测量法：采用具有特定层次结构的健康相关生存质量量表进行的测量，但是不能计算基于受访者偏好的得分。效用测量方法：对受访者所处的某种健康状态偏好程度的测量方法，健康效用值通常为0到1之间的小数。其中0表示死亡，1表示完全健康。

（4）健康效用值的测量方法有直接测量法和间接测量法两种。直接测量法是指通过使用某种工具直观地得到受访者的效用值的方法。直接测量法主要包括：SG、TTO 和 VAS等。间接测量法是指通过量表中的问题和效用值转换表来间接得到受访者的效用值的方法。间接测量法主要有通用效用值测量量表、 疾病专用效用值测量量表和映像法（Mapping Utilities）三种。常用的通用效用值测量量表包括EQ-5D、SF-6D、HUI和QWB等。

（5）SG要求受访者在两种情况中做出选择。情况1：受访者将处于一种确定的健康状态。情况2：受访者将有一定的概率处于一种较好的健康状态（例如完全健康），也有一定的概率处于一种较差的健康状态（例如死亡） 。调查者不断变换情况2中的概率来让受访者在情况1和情况2中做出选择，直到受访者认为选择情况1和情况2无差异时终止访问。

（6）TTO也要求受访者在两种情况中做出选择。情况1：受访者将在一段时间内维持某种疾病状态生存；情况2：受访者将在一种较好的健康状态（例如完全健康）生存，但是生存时间较短。调查者不断变换情况 2 中的生存时间来让受访者在情况1和情况2中做出选择，直到受访者认为选择情况1 和情况2无差异时终止访问。

（7）VAS 由一条包含两个端点（能想象到的最好的健康状态和最差健康状态）的直线构成，要求受访者根据给定的健康状态在这条直线上划线标出该健康状态对应的位置。

（8）使用直接测量法时SG和TTO要优于VAS。通常情况下，针对同一健康状态，使用SG得到的健康效用值最高，使用TTO得到的居中，使用VAS得到的最低（Morimoto et al,2002）。

（9）在使用间接测量工具时，需要采用效用值转换表获得健康效用值。其中，现有的EQ-5D效用值转换表主要包括英国、**、日本、韩国等版本（Dolan,1997;Shaw et al,2005;Tsuchiya et al,2002;Jo et al,2008;李明晖等，2009）；现有的SF-6D效用值转换表主要包括英国、中国香港地区、日本等版本（Kharroubi et al,2007;Lam et al, 2008;Brazier et al,2009）。

（10）直接测量法是获得效用值转换表的基础。效用值转换表建议使用直接测量法基于普通人群的偏好得到，当使用的效用值转换表是基于患者偏好得到时需要在研究中注明。

（11）健康效用值不能采用非效用量表得分进行百分制转换来获得，只能通过效用测量法的工具测量得到。

（12）研究中所使用的各种生存质量量表都应当是经过信度（Reliability）和效度（Validity）检验的。当没有相应中文版量表时应按规定先进行汉化，汉化完后才可以使用。汉化时需要依据翻译（Translation）、回译（Back Translation）、文化调试（Culture Adjustment）和跨文化验证（Cross-culture Validation）等步骤来进行，汉化完后还需要对量表进行信度和效度的检验。

4.3 效益

4.3.1 直接效益（Direct Benefit）计量因干预措施而发生了实际货币交换的收益。在测量直接效益时要特别防止双重计算，即避免将所改变的卫生资源同时计入成本和健康产出变量当中。

4.3.2 间接效益（Indirect Benefit）和无形效益（Intangible Benefit）计量没有直接发生实际货币交换的收益，因此需要一定方法予以测算，通常包括人力资本法（Human Capital Approach，HCA）和意愿支付法（Willingness to Pay，WTP）等。采用意愿支付法时，要特别说明研究中的假设、提问方式、测量效益的范围、问题的语言表述等等。

解释：

（1）效益是用货币单位对健康产出的量化测量。疾病治疗方案的效益包括直接效益、间接效益和无形效益三个部分。

（2）直接效益是指实行某项干预措施后所节省的卫生资源。间接效益是指实行某项干预措施后所减少的病人健康时间的损失或劳动生产力恢复带来的效益。无形效益是指实行某项干预措施后减轻或者避免病人身体和精神上的痛苦，以及康复后带来的舒适和愉快等。

（3）人力资本法是指用患者增加的健康时间所带来的工资收益表示健康效益。意愿支付法是指在个人总体效用值不变的情况下通过牺牲一部分货币收益来提高健康状态。意愿支付法偏好的来源应根据研究角度的不同而不同。目前采用意愿支付法测量健康效益并不十分成熟，而且仍然存在一些伦理学上的争议。

——指南 5：评价方法——

药物经济评价方法可以分为成本分析 (Cost Analysis,CA）、 最小成本分析( Cost Minimiza- tion Analysis,CMA）、成本效果分析（Cost-Effectiveness Analysis, CEA）、成本效用分析（Cost-Utility Analysis, CUA）和成本效益分析（Cost-Benefit Analysis,CBA）。

5.1 评价类型

研究者应当根据研究中干预措施的特点、数据的可获得性以及评价的目的与要求选择适当的评价方法。在条件许可时，建议优先考虑CUA或CBA，也可以采用CEA、CMA或CA，但应当说明其理由。研究者可同时采用两种或两种以上的方法进行评价，或者以一种方法为主联合其他方法进行评价，并比较和分析各种评价方法结果之间的差异。

5.2 增量分析

药物经济学评价的基本决策原则是增量分析（Incremental Analysis），即计算干预手段与对照手段的相对成本和效果之差的比值，也即增量成本效果比（Incremental Cost Effectiveness Ratio,ICER）。药物经济学评价必须报告增量成本效果比。

解释：

（1）各种评价类型的适用情况如下：CA ：成本分析是对各备选方案的总成本进行比较，由于没有将健康产出纳入比较，该方法属于部分评价（Partial Evaluation）。由于不能提供治疗方案临床产出评价的信息，仅可作为完整评价（Full Evaluation）的中间过程。如果单独使用成本分析，则应当尽可能进行全成本分析（Full Cost Analysis）， 需要强调成本的全面性， 包括隐性成本，加大成本分析的力度。CMA：当有证据显示药物治疗的干预组与对照组的重要临床产出（如疗效和安全性）相同或很类似时，选择该评价方法。在证明两治疗方案临床产出的无差异性时，统计学无差异性和临床无差异性均可接受，当存在公认的临床无差异标准时，可以临床无差异性为准。CEA ： 该评价方法一般适用于具有相同临床产出指标方案之间的比较，其测量单位一般为物理或自然单位。当疾病较为单纯，治疗方案的产出只体现在或主要体现在某一个临床产出指标时，CEA 较为适用（如普通感冒治疗采用感冒症状缓解天数作为效果指标）。当疾病治疗效果可以有多个指标来反映时，应采用对疾病治疗或者对患者最为重要的效果指标，也可以多个效果指标分别进行成本效果分析。例如，对非小细胞肺癌治疗方案采用 CEA 进行药物经济学评价时，可以选择的效果指标较多，如无进展生存期（Progression-free Survival, PFS）、1年生存率、有效率（Objective Response Rate,ORR）和疾病控制率（Disease Control Rate, DCR）等（Carlson, 2008）。成本效果分析的优点是：任意产出单位都可以使用； 存在的缺点是：当两个比较方案选用不同健康产出测量量纲时，导致决策者无法决策，难以疾病之间的比较。CUA：该评价方法适用于临床产出指标不同的各种不同治疗药物之间的比较，产出的评价通常采用质量调整生命年（QALY）来表示。CUA 在产出评价方面既考虑了治疗方案给患者带来的生存时间的影响，也考虑了治疗方案给患者带来的生存质量方面的影响，并且生存质量的评价包含了对患者生理、心理和社会功能的评价，因此该评价方法比其他评价方法更为全面。CUA尤其适用于慢性疾病治疗方案的经济性评价。CBA：从理论上来说，CBA直接建立在福利经济学（Welfare Economics）理论基础之上，其研究结果可直接支持决策者的相关卫生决策。但是，CBA 研究中将健康产出货币化的方法主要是意愿支付法（Willingness-to-Pay, WTP），该方法仍然处于发展之中，方法学上并未达成广泛一致（Ziekenfondsraad, 1999）。CBA 的结果建议以净效益（Net Benefit）方式报告。在分析和报告中需要解释健康产出转换成货币值采用的所有步骤，并使用敏感性分析验证主要假设。当治疗方案的产出难以采用 QALY 或其他任何单个效果指标测量时，或者当治疗方案对病人的影响主要体现在过程产出（Process Outcome）时，可以单独采用 CBA（CADTH, 2006）。

（2）在一项药物经济学评价报告中，仅仅报告CA、CEA、CUA、CMA或CBA的结果可能会忽略治疗方案给病人带来影响的其他方面。因此，在报告了主要结果之后，还应当描述其他各相关方面的影响，以更为全面和透明的反映全部重要信息。例如，非小细胞肺癌治疗方案评价中，除了采用无进展生存期、1年生存率、有效率或疾病控制率进行CEA外， 研究者还应当报告其他相关临床信息， 如不良反应发生率、 生存质量、症状改善以及病人对治疗方案的依从性等信息。

未完待续……

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